ORPHAGENEX
Компания занимается разработкой методов
генной терапии неизлечимых наследственных
заболеваний.
Наш фокус – орфанные нейромышечные заболевания.
В основе линейки препаратов технология генного
трансфера с помощью ААВ векторов.
генной терапии неизлечимых наследственных
заболеваний.
Наш фокус – орфанные нейромышечные заболевания.
В основе линейки препаратов технология генного
трансфера с помощью ААВ векторов.
НАША МИССИЯ
Разработка и внедрение препаратов для лечения нейромышечных заболеваний
ПКМД R2
GTDF-102
ген DYSF
Дисферлинопатия
ПКМД R1
ORX-1C1
ген CAPN3
Кальпаинопатия
ПКМД R9
ORX-1F1
ген FKRP
Разработка
ДКИ
КИ
Одобрено
Дистрогликанопатия
СМА
МДД
ORX-1S1
ген SMN1
ген DMD
Спинальная мышечная атрофия
ORX-3D1
Миодистрофия Дюшенна
ко-девелопмент
ПК
ПК – проверка концепции
ДКИ – доклиническое исследование
КИ – клиническое исследование
Программы разработки ORPHAGENEX и их стадии
Стадии разработки по порядку: разработка, проверка концепции (ПК), доклинические исследования (ДКИ), клинические исследования (КИ), одобрение. Ни один препарат не зарегистрирован и не применяется у людей; клинические исследования ни по одной программе не начаты.
- ORX-1C1 – кальпаинопатия (ПКМД R1), ген CAPN3. Текущая стадия: проверка концепции.
- ORX-1F1 – дистрогликанопатия, FKRP-ассоциированная мышечная дистрофия (ПКМД R9), ген FKRP. Текущая стадия: проверка концепции.
- ORX-1S1 – спинальная мышечная атрофия (СМА), ген SMN1. Текущая стадия: разработка (создание генетической конструкции).
- ORX-3D1 – миодистрофия Дюшенна (МДД), ген DMD. Текущая стадия: разработка (создание генетической конструкции).
- GTDF-102 – дисферлинопатия (ПКМД R2), ген DYSF. Текущая стадия: доклинические исследования. Совместная разработка с ООО «Генотаргет».
НОВОСТИ
Проспект Вернадского 96,
MedTech Moscow
MedTech Moscow
МОСКВА
121614
ул. Крылатские Холмы, д. 32, корп.2, помещ. 4/1, комн.6, офис 14
Юридический адрес